Meta描述：2026年系統評價納入7項研究123例多系統萎縮（MSA）患者，評估間充質干細胞治療的安全性與有效性。Singer等研究顯示高劑量MSC組UMSARS月進展率顯著低于歷史對照（0.40vs1.44分/月，p=0.004）；短期安全性可接受，但動脈注射存在微栓塞風險。證據尚不支持常規臨床應用，需大型III期試驗驗證。

多系統萎縮這種病，最讓人難受的，不只是手抖、走路不穩。很多患者和家屬真正感到絕望的，是眼看著身體一點一點“失守”——從站立時血壓驟降暈厥，到說話含糊不清，再到吞咽困難、臥床不起，而且這個過程往往只有六到十年。現有藥物能緩解一點點癥狀，比如用左旋多巴試試帕金森樣的僵硬，但效果差、時間短。到現在，沒有一個藥能真正把疾病的進展“踩住剎車”。

也正因為這樣，間充質干細胞治療這些年一直被寄予厚望：它能不能靠免疫調節、抗炎這些多靶點作用，讓病情慢下來，哪怕只是慢一點點？

2026最新研究：梳理間充質干細胞治療多系統萎縮（MSA）的安全性與有效性

2026年3月31日，一篇發表在《Biologics: Targets and Therapy》上的系統評價，把過去十年間有關間充質干細胞治療多系統萎縮（MSA）的臨床研究從頭到尾梳理了一遍，給了我們一個目前最完整的答案輪廓^[1]。

這篇評價納入了7項研究，共123例MSA患者。其中有5項是早期的單臂試驗，另外2項是隨機對照試驗。干細胞來源五花八門：自體骨髓、脂肪組織，還有異體的。給藥方式絕大多數是鞘內注射，少數用的是靜脈或動脈（表1）。

先說大家最關心的結果：多項研究表明，MSC治療確實有可能延緩疾病進展。舉個例子，Singer等人2019年的研究發現，接受高劑量MSC治療的患者，和配對的病史對照組相比，UMSARS總評分的月進展速度明顯更慢（0.40±0.59vs1.44±1.42分/月，p=0.004），提示可能存在劑量依賴性效應。不過，不同研究之間的治療效果差別不小，跟劑量、給藥途徑、疾病處于哪一期都有關系。

總體來看，間充質干細胞療法顯示出通過延緩神經功能惡化來改善MSA病情的潛力。而且耐受性還算不錯。當然，要想真正確認它的臨床療效，還需要更大規模、方案更統一、隨訪時間更長的試驗。

安全性：能接受，但不是“絕對安全”

在現有證據（最長隨訪2年）的前提下，MSC治療MSA的短期安全性可以評為“可接受的”，但絕不是“絕對安全”，見表2。

• 如果你考慮的是鞘內或靜脈輸注：安全性較好，主要風險是輕度的、一過性的操作相關反應，比如頭痛、發熱、背痛，沒有發現嚴重的神經或全身毒性。

• 如果你考慮的是動脈內注射：那就要警惕微栓塞的風險了。雖然目前沒有造成永久性損傷的報道，但應該把它看作一種需要優化方案的高風險途徑。

不管哪種途徑，目前都沒有發現感染、腫瘤或死亡跟MSC直接相關。但遠期安全性仍然是個未知數，需要長期隨訪盯著看。

一句話總結：這項研究告訴我們，MSC治療MSA在短期內“不會捅出大簍子”，但要證明它“長期絕對安全”，還得靠更大樣本、更長時間的研究。

有效性：有積極信號，但還談不上“確鑿證據”

根據現有研究，間充質干細胞治療多系統萎縮的有效性尚未獲得確切的證據，但多個研究顯示出一致且積極的信號。

支持有效性的具體數據信號：在納入的7項研究（共123例患者）中，多個研究報告了積極的療效信號。

Singer等（2019，24例）的隨機、安慰劑對照劑量遞增研究顯示，鞘內注射脂肪來源MSC的高劑量組UMSARS總評分月進展率為0.40±0.59分，顯著低于匹配歷史對照組的1.44±1.42分（p=0.004），且存在劑量依賴性。Lee等（2012，隨機對照）中，MSC組UMSARS總評分和第二部分（運動功能）的增幅均顯著小于安慰劑組（p=0.047和p=0.008）。

在單臂研究中，Yu等（2021，4例）使用臍帶血單核細胞，UMSARS總分從基線23.50±4.72降至隨訪時19.40±4.11，第二部分從30.15±5.63降至24.25±5.05；Gong等（2022，2例）報告治療后3-6個月UMSARS總分從基線42.57±7.96顯著改善至25.71±11.87（p=0.001）；Chung等（2021，劑量比較）中，中、高劑量組UMSARS第二部分進展速度慢于低劑量組（組別×時間交互作用p=0.131），雖未達統計學意義但趨勢一致。

總體而言，現有證據支持MSC治療MSA具有延緩疾病進展的潛力，尤其在鞘內或動脈內高劑量給藥時，但由于研究設計偏倚風險高、結果異質性大且缺乏長期隨訪數據，尚不能得出“確切有效”的結論。

背后的機制：它到底怎么起作用的？

第一，旁分泌神經營養支持：MSC通過釋放多種神經營養因子，包括腦源性神經營養因子（BDNF）、膠質細胞源性神經營養因子（GDNF）以及血管內皮生長因子（VEGF），直接給受損的神經元提供生存支持，抑制細胞凋亡，并促進局部微血管的修復與再生。這種旁分泌作用不靠MSC和宿主細胞直接融合，而是通過分泌可溶性因子實現遠距離調控。

第二，免疫調節與內源性干細胞活化：MSC能減少膠質細胞的過度活化和神經炎癥。MSA的病變中，少突膠質細胞內的α-突觸核蛋白聚集會誘發慢性神經炎癥，MSC通過抑制小膠質細胞和星形膠質細胞的促炎表型，減輕對神經元的間接損傷。另外，MSC還能激活宿主腦內的內源性神經干細胞或祖細胞，促進自我修復——這個效應在治療早期最明顯，和臨床上觀察到的短期改善時間窗是吻合的。

第三，MSC歸巢與療效的時間模式：在疾病早期，血腦屏障通透性相對保持得還好，有利于MSC向受損腦區歸巢，進一步增強上述效應。這些機制合在一起，正好解釋了臨床研究中看到的典型時間模式：療效在治療后3-8個月達到峰值，然后逐漸減弱。這說明MSC的旁分泌和免疫調節作用是相對短效的，不是持久的細胞替代，換句話說，可能需要重復給藥才能維持長期療效。

未來研究該往哪兒走？

以后做MSC治療MSA的研究，優先要干的事是搞足夠樣本量的II期和III期隨機對照試驗，看看療效到底能不能超過安慰劑效應和疾病的自然波動。

MSC生產的標準化也迫在眉睫——細胞來源、培養條件、給藥方案和給藥途徑，都得統一，才能做出可靠的比較，找出最佳治療策略。試驗應該重點瞄準MSA的早期階段，因為這時候神經保護干預最可能有效；隨訪時間要拉長（至少24個月），評估重復給藥（可能在首次給藥后6-8個月）的效果。最好再整合一些客觀的生物標志物，比如腦脊液中的炎癥因子、神經絲輕鏈，還有先進的神經影像技術，這樣才能真正驗證機制。

另外，有必要直接對比一下鞘內給藥和動脈內給藥，看看哪個途徑能更好地把藥物送到中樞神經系統，同時把操作風險降到最低。

結論與展望

基于現有證據，可以得出以下結論：

間充質干細胞治療MSA的短期安全性可接受。

• 有效性方面，存在延緩疾病進展的信號，尤其在高劑量、鞘內注射方案中，但尚不能確證。
• 證據等級為低至極低級，不足以支持常規臨床應用。

未來需要大型、多中心、雙盲、安慰劑對照的III期試驗，隨訪至少3–5年，并以硬終點（如生存質量、透析或死亡時間）為主要結局指標。目前Mayo Clinic等機構的II期研究正在進行中，其結果值得期待。

常見問題解答（FAQ）

參考資料：

[1]：Elimam N, Albarari SS, Shaalan Y, Elsheikh SM, Alzamari AA, Elmekkawi N, Mogahed R, Alghuweiri RH. Safety and Efficacy of Mesenchymal Stem Cell Therapy in Multiple System Atrophy: Systematic Review. Biologics. 2026 Mar 31;20:593367. doi: 10.2147/BTT.S593367. PMID: 41938822; PMCID: PMC13050157.

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