概述：北京天壇醫院馮濤教授團隊開展iPSC衍生多巴胺能神經前體細胞（XS411）治療帕金森病的注冊臨床試驗。首例患者術后運動功能大幅提升，影像學證實移植細胞存活。I期數據積極，II期已啟動，擬納入30例患者。從“控制癥狀”到“修復神經”，解讀國產干細胞療法最新進展。

臨床試驗獲重要進展！北京天壇醫院完成干細胞移植，改寫帕金森治療格局

“我是一名來自吉林長春的帕金森病患者。隨著時間推移，病情不斷惡化。就在我最無助的時候，天壇醫院運動障礙性疾病科馮濤主任帶領的團隊，啟動了干細胞移植治療帕金森病的臨床研究。這項研究，重新點燃了我幾近熄滅的生命之火，喚醒了我對生的渴望。”

在北京天壇醫院運動障礙性疾病科的走廊里，這封手寫感謝信格外引人注目。寫信的老張（化名）是一位中晚期帕金森病患者。在接受了一種全新的細胞治療后，他的生活質量發生了質的飛躍。

這種療法，就是誘導性多能干細胞（iPSC）療法。

一位帕金森病患者的“重生”

老張的帕金森病史已有15年。起初，藥物還能有效控制震顫和僵硬，但隨著病程進展，藥效越來越差，副作用卻越來越明顯——運動波動、異動癥接踵而至，甚至連夜間睡眠和日間情緒都深受其擾。

在幾乎要放棄希望的時候，他在網上看到了天壇醫院正在開展的一項臨床試驗：“人異體誘導多能干細胞（iPSC）衍生多巴胺能神經前體細胞注射液（XS411）治療原發性帕金森病的注冊臨床試驗”。老張毫不猶豫地報了名。他對研究團隊說：“我相信科學進步會帶來希望，相信天壇醫院的專業團隊，也愿意為醫學進步貢獻自己的一份力量?！?/p>

經過嚴格篩選，老張符合入組條件。手術過程遠比他想像的創傷要小。

“這是微創手術。”首都醫科大學附屬北京天壇醫院神經病學中心副主任兼運動障礙性疾病科主任馮濤教授介紹，“多數患者當天就能清醒下地，切口很小，恢復很快。”

術后，老張的身體狀況出現了明顯改善。不僅運動功能大幅提升，連困擾他多年的情緒低落、睡眠障礙、日間疲勞感也顯著緩解。這個效果，比他預想的還要好。

“老張的情況不是個例。”馮濤教授說，“在我們入組的受試者中，都觀察到了類似的改善趨勢。有的患者反饋說現在可以自己做飯了，有的說終于能輕松上下樓了。最明顯的變化是，每天‘狀態好’的時間大大延長了?！?/p>

從“控制癥狀”到“修復神經”

帕金森病的核心病理，是大腦黑質區域的多巴胺能神經元不斷退化死亡，導致多巴胺遞質嚴重缺乏，從而出現震顫、僵硬、行動遲緩等癥狀。傳統治療方法，無論是復方多巴類藥物還是腦深部電刺激（DBS），本質上是“補充遞質”或“調控環路”，屬于控制癥狀，而非修復神經。

藥物治療有“蜜月期”，隨著病程延長，藥效下降，副作用增加；腦起搏器存在療效天花板和調控精度局限；磁共振引導聚焦超聲雖無創，但精度和長期療效仍有不足。

“多巴胺能神經元壞了，我們就用新的、健康的細胞替換它?！瘪T濤教授用一句話點出了干細胞療法的革命性所在——細胞替代療法。

這個想法其實并不新鮮。早在上世紀，瑞典科學家就嘗試從胎兒腦組織中獲取多巴胺能神經元進行移植，也確實有過成功案例。但這條路最終沒能走通：一是倫理爭議，二是來源困境——治療一位帕金森病患者需要4到5個胎腦，根本無法大規模應用。

誘導性多能干細胞技術的出現，徹底改變了這一局面。這項獲得諾貝爾獎的技術，可以將人體健康的體細胞（如皮膚細胞或血細胞）逆向誘導為多能干細胞，再定向分化為我們需要的特定功能細胞——比如多巴胺能神經前體細胞。

這正是士澤生物XS411細胞注射液的技術路徑。該產品是一種異體通用型“現貨型”iPSC衍生多巴胺能神經前體細胞注射液，已在2025年獲得中國國家藥監局和美國FDA批準開展注冊臨床研究。

國產干細胞療法為帕金森病患者點亮新希望

2025年8月，由北京天壇醫院馮濤教授團隊牽頭，聯合神經外科孟凡剛主任，在國家神經疾病醫學中心成功完成了I期注冊臨床研究的首例手術——iPSC衍生多巴胺神經細胞替代性移植治療原發性帕金森病。這標志著我國在帕金森病細胞治療領域的注冊臨床研究中邁出了關鍵一步。

這項I期臨床試驗納入了多例中重度帕金森病患者。研究團隊進行了系統評估與長期隨訪，結果顯示：

• 核心療效方面：單次移植XS411后，患者在“關期”（藥效消退、行動困難的較差狀態）的MDS-UPDRS III運動評分、無嚴重異動困擾的“良好開期”時間，以及日常生活質量評分等關鍵指標上，均較移植前有顯著改善，改善幅度遠超國際公認的有臨床意義的閾值。這意味著患者每天能夠高質量活動的時間大幅增加。

• 影像學證據：給藥后，患者的分子影像學（18F-DOPA PET-CT）檢查顯示，殼核區域多巴胺攝取率較移植前顯著提升，提示新生多巴胺能細胞信號增強。這為移植細胞能夠在患者腦內明確存活、定植、分化并發揮功能，提供了直接的影像學證據。

• 安全性方面：在所有已給藥的患者中，未出現與移植干細胞相關的不良事件。

基于I期研究的積極數據，經過國家藥監部門和相關醫院倫理委員會的批準，II期臨床試驗已正式啟動。II期將繼續由北京天壇醫院作為牽頭單位，聯合北京協和醫院、蘇州大學附屬第二醫院等國內多家三甲醫院的神經疾病臨床中心共同開展。

馮濤教授介紹：“I期主要評價安全性、耐受性和初步有效性，我們已經初步證實了這項新療法的安全性和有效性。II期將采用前瞻性、隨機、標準治療平行對照、盲法終點評價設計。研究擬納入30例50–75歲、病程5–15年的原發性帕金森病患者，以2:1隨機分配至試驗組和對照組。

第一階段，試驗組接受干細胞植入治療，對照組接受標準抗帕金森病藥物治療。所有參與者將接受12個月隨訪。完成12個月評估后，試驗組繼續隨訪至給藥后第2年；對照組參與者將進行二次評估，若符合條件可接受XS411治療并同步隨訪。

II期試驗將進一步回答有效性、安全性等關鍵科學問題，為III期注冊研究奠定基礎，為這一創新療法的臨床轉化提供更充分的科學證據。”

寫在最后

我國是世界上帕金森病患者人數最多的國家。基于國際疾病負擔數據庫GBD的建模預測，到2050年，我國帕金森病患病人數可能達到1000萬人。

從藥物補充遞質，到干細胞替代療法；從控制癥狀，到修復神經——帕金森病的治療，正在經歷一場深刻的變革。而在這場變革的最前沿，馮濤教授和他的團隊，正用專業與愛心，為無數“老張們”點亮前行的路。

常見問題解答（FAQ）

參考資料：來源 | 人民日報健康客戶端

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