在現(xiàn)代醫(yī)學(xué)的版圖中，神經(jīng)系統(tǒng)疾病如同一片陰霾，籠罩著無數(shù)患者及其家庭。近日，《柳葉刀·神經(jīng)病學(xué)》雜志發(fā)布的一項(xiàng)新研究顯示，2021年全球超過三分之一人口，即超過30億人受到神經(jīng)系統(tǒng)疾病影響。像阿爾茨海默病、帕金森病、脊髓損傷等，這些病癥不僅嚴(yán)重侵蝕患者的生活質(zhì)量，更給社會(huì)醫(yī)療體系帶來了沉重負(fù)擔(dān)。

長久以來，傳統(tǒng)治療手段在應(yīng)對這些復(fù)雜病癥時(shí)，常常面臨療效有限、副作用明顯等困境。然而，干細(xì)胞治療技術(shù)的出現(xiàn)，宛如一道曙光，為神經(jīng)系統(tǒng)疾病的治療開辟了全新的路徑。截至目前，干細(xì)胞治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病的3期臨床試驗(yàn)數(shù)量已攀升至14項(xiàng)，這一數(shù)字背后，是無數(shù)科研人員的心血，更是眾多患者翹首以盼的希望之光。

第1項(xiàng)：干細(xì)胞治療神經(jīng)系統(tǒng)疾?。毙匀毖灾酗L(fēng)）的3期臨床試驗(yàn)

臨床試驗(yàn)編號(hào)：NCT06129175

研究的疾病類型：急性缺血性中風(fēng)

簡稱：UCMSCs用于治療急性缺血性中風(fēng)患者 (Stroke Neuroncell-EX)Cytopeutics?II-III期雙盲隨機(jī)對照研究，評估臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞 (Neuroncell-EX) 移植對急性缺血性中風(fēng)患者的療效

簡要概述：本研究的主要目的是根據(jù)Barthel指數(shù) (BI) 和改良Rankin量表 (mRS) 評估功能恢復(fù)情況，次要目標(biāo)是評估生存率和再入院率，并在亞臨床研究中調(diào)查急性缺血性中風(fēng)患者在Neuroncell-EX輸注后1年內(nèi)的炎癥反應(yīng)。

研究結(jié)果：ClinicalTrials.gov上未發(fā)布此研究的研究結(jié)果

臨床研究狀態(tài)：招募患者當(dāng)中

第2項(xiàng)：干細(xì)胞治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病（急性缺血性中風(fēng)）的3期臨床試驗(yàn)

臨床試驗(yàn)編號(hào)：NCT03545607

研究的疾病類型：急性缺血性中風(fēng)

簡稱：MultiStem?管理用于中風(fēng)治療和增強(qiáng)康復(fù)研究 (MASTERS-2)

簡要概述：第3階段研究旨在檢驗(yàn)同種異體成體干細(xì)胞研究產(chǎn)品MultiStem對過去18-36小時(shí)內(nèi)患有急性缺血性中風(fēng)的成年人的安全性和有效性。

最后已知狀態(tài)為：招聘中

第3項(xiàng)：干細(xì)胞治療神經(jīng)系統(tǒng)疾?。ㄈ毖灾酗L(fēng)）的3期臨床試驗(yàn)

臨床試驗(yàn)編號(hào)：NCT01716481

研究疾病類型：缺血性中風(fēng)

簡稱：靜脈注射自體血清培養(yǎng)的自體間充質(zhì)干細(xì)胞治療缺血性中風(fēng)：一項(xiàng)單中心、隨機(jī)、開放標(biāo)簽、前瞻性、3期研究。

簡要概述：本研究的目的是檢驗(yàn)以下假設(shè)：患有中度至重度持續(xù)性神經(jīng)功能缺損的缺血性中風(fēng)患者，通過靜脈移植用中風(fēng)急性期獲得的自體血清擴(kuò)增的自體間充質(zhì)干細(xì)胞 (MSCs) 將比接受標(biāo)準(zhǔn)治療的患者獲得更好的結(jié)果。

最后已知狀態(tài)為：招聘中

第4項(xiàng)：干細(xì)胞治療神經(jīng)系統(tǒng)疾?。顾钃p傷）的3期臨床試驗(yàn)

臨床試驗(yàn)編號(hào)：NCT01873547

簡稱：中國脊髓損傷患者康復(fù)治療與干細(xì)胞移植療效差異（SCI-III）

簡要概述：在我國，脊髓損傷的發(fā)病率逐年上升，對于脊髓損傷后遺癥期患者的治療方法較差，雖然傳統(tǒng)的康復(fù)治療是脊髓損傷后遺癥期患者的常規(guī)治療手段，旨在改善患者的感覺障礙、運(yùn)動(dòng)障礙、自體血壓調(diào)節(jié)、排尿、排便、排汗功能障礙等神經(jīng)功能障礙，但遺憾的是康復(fù)治療的效果并不理想。

康復(fù)治療可以延緩肌肉萎縮和關(guān)節(jié)僵硬的進(jìn)程，但無法修復(fù)受損的神經(jīng)功能。研究表明，間充質(zhì)干細(xì)胞移植可以明顯改善動(dòng)物脊髓損傷的神經(jīng)功能，且無嚴(yán)重副作用。

這項(xiàng)研究將把300名患者分成三組，研究人員將使用臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞治療100名脊髓損傷患者，并跟蹤100名只接受康復(fù)治療的患者和另外100名既不接受干細(xì)胞治療也不接受康復(fù)治療的患者，以此比較兩種治療的療效。

研究完成狀態(tài)：已完成

第5項(xiàng)：干細(xì)胞治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病（脊髓損傷）的3期臨床試驗(yàn)

臨床試驗(yàn)編號(hào)：NCT01676441

簡稱：自體間充質(zhì)干細(xì)胞治療慢性脊髓損傷的安全性和有效

簡要概述：該II/III期臨床試驗(yàn)旨在評估直接移植到受損脊髓的自體間充質(zhì)干細(xì)胞 (MSC) 的安全性和有效性。

詳細(xì)描述：首席研究員已對頸椎脊髓損傷患者進(jìn)行了自體MSCs臨床試驗(yàn)。結(jié)果顯示自體MSC是安全的。這項(xiàng)II、III期單中心試驗(yàn)旨在評估通過椎板切除術(shù)將骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞直接移植到受傷脊髓部位的安全性和有效性。手術(shù)后恢復(fù)，受試者接受4周的物理和職業(yè)治療。

招聘狀態(tài)：已終止

第6項(xiàng)：干細(xì)胞治療神經(jīng)系統(tǒng)疾?。顾钃p傷）的3期臨床試驗(yàn)

臨床試驗(yàn)編號(hào)：NCT03935724

簡稱：一項(xiàng)多中心、雙盲、隨機(jī)、安慰劑對照、延遲啟動(dòng)的 II/III 期研究，旨在評估神經(jīng)細(xì)胞對（亞）急性脊髓損傷患者的療效和安全性。

簡要概述：這是一項(xiàng)多中心、隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照、延遲啟動(dòng)的II/III期臨床研究。

詳細(xì)描述：研究的第二階段重點(diǎn)是確定首次在人體中施用神經(jīng)細(xì)胞的安全性和有效性。在第三階段，將進(jìn)一步研究有效性和安全性。一旦所有患者都已入組并在第二階段接受治療，研究的第三階段招募將自動(dòng)開始。第二階段和第三階段的招募期估計(jì)分別為6個(gè)月。

第二階段從招募16名可評估患者開始，隨機(jī)分為兩組，每組8名可評估患者。經(jīng)過中期干預(yù)分析后，第二階段研究將擴(kuò)展為第三階段研究，需要招募54名額外的可評估患者。為第三階段招募的患者將隨機(jī)分為兩組，每組27名可評估患者。

該試驗(yàn)的II期和III期部分的設(shè)置相似，包括篩選期（1-2天）、隨機(jī)分組、1或2天的治療期以及1年的總隨訪期。

所有患者都將接受神經(jīng)細(xì)胞治療，并在治療后至少完成6個(gè)月的隨訪。患者招募、隨機(jī)化和盲法以及主要和次要目標(biāo)在II期和III期研究中是相同的。當(dāng)最后一名患者完成最后一次就診時(shí)，即入組后約一年，研究即告完成。

臨床狀態(tài)：活躍，不招募。

第7項(xiàng)：干細(xì)胞治療神經(jīng)系統(tǒng)疾?。ㄅ两鹕。┑?期臨床試驗(yàn)

臨床試驗(yàn)編號(hào)：NCT03128450

簡稱：一項(xiàng)單組開放標(biāo)簽試點(diǎn)研究，旨在評估人類神經(jīng)干細(xì)胞鼻腔注射（ANGE-S003）對帕金森病患者的安全性和有效性。

研究概述

簡要概述：這項(xiàng)試點(diǎn)研究將通過鼻腔給藥（一種新的給藥方式）評估研究性細(xì)胞移植療法h-NSC對帕金森病患者的安全性和有效性。所有患者都將接受由人類神經(jīng)干細(xì)胞組成的治療。

詳細(xì)描述：h-NSC是一種由人類胎兒神經(jīng)干細(xì)胞（h-NSC）組成的細(xì)胞治療劑。對于帕金森病（PD）患者，h-NSC注射將通過鼻腔方式進(jìn)行。

本研究將招募12名中度至重度帕金森病患者，以相同劑量進(jìn)行細(xì)胞注射治療。總療程為四周，每周注射一次。治療結(jié)束后24周內(nèi)進(jìn)行兩次隨訪。本研究的主要目的是評估這種新給藥方式的細(xì)胞移植的有效性和安全性。

總體狀況：未知狀態(tài)[最后已知狀態(tài)：受邀報(bào)名]

第8項(xiàng)：干細(xì)胞治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病（帕金森病）的3期臨床試驗(yàn)

臨床試驗(yàn)編號(hào)：NCT04146519

簡稱：開發(fā)并實(shí)施利用細(xì)胞技術(shù)治療帕金森病的方法。

簡要概述：使用間充質(zhì)干細(xì)胞治療帕金森病患者是一種影響疾病發(fā)病機(jī)制的有前景的方法。同時(shí)，這是一個(gè)復(fù)雜且尚未充分探索的過程。自體間充質(zhì)干細(xì)胞將被移植到 30名帕金森病患者身上。將評估間充質(zhì)干細(xì)胞聯(lián)合和靜脈注射途徑對這些患者的運(yùn)動(dòng)和非運(yùn)動(dòng)癥狀的有效性結(jié)果，并與接受安慰劑治療的對照組的結(jié)果進(jìn)行比較。

研究狀態(tài)：未知狀態(tài)

第9項(xiàng)：干細(xì)胞治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病（漸凍癥）的3期臨床試驗(yàn)

臨床試驗(yàn)編號(hào)：NCT01933321

簡稱：鞘內(nèi)注射造血干細(xì)胞對肌萎縮側(cè)索硬化癥 (ALS) 患者的影響。

研究概述

簡要概述：ALS患者的自體細(xì)胞治療可以刺激神經(jīng)可塑性，改變神經(jīng)退行性過程并阻止疾病的臨床進(jìn)展。

詳細(xì)描述：沒有更多詳細(xì)信息

研究狀態(tài)：已完成

第10項(xiàng)：干細(xì)胞治療神經(jīng)系統(tǒng)疾?。u凍癥）的3期臨床試驗(yàn)

臨床試驗(yàn)編號(hào)：NCT03280056

簡稱：一項(xiàng)3期隨機(jī)雙盲安慰劑對照多中心研究，旨在評估NurOwn?（分泌神經(jīng)營養(yǎng)因子的自體間充質(zhì)干細(xì)胞）對ALS患者重復(fù)給藥的療效和安全性。

研究概述

簡要概述：這項(xiàng)研究將評估重復(fù)施用 NurOwn?（MSC-NTF 細(xì)胞）療法的安全性和有效性，該療法基于自體骨髓間充質(zhì)基質(zhì)細(xì)胞 (MSC) 的移植，這些細(xì)胞是從患者自身骨髓中富集的，在體外增殖并誘導(dǎo)分泌神經(jīng)營養(yǎng)因子 (NTF)。

自體NurOwn?（MSC-NTF 細(xì)胞）通過標(biāo)準(zhǔn)腰椎穿刺術(shù)移植回患者體內(nèi)，預(yù)計(jì)神經(jīng)元和神經(jīng)膠質(zhì)細(xì)胞將吸收移植細(xì)胞分泌的神經(jīng)營養(yǎng)因子。

詳細(xì)描述：神經(jīng)營養(yǎng)因子 (NTF) 是胚胎、新生兒和成人神經(jīng)元的強(qiáng)效存活因子，被認(rèn)為是ALS的潛在治療候選藥物。將多種NTF輸送到ALS患者患病神經(jīng)元的直接環(huán)境中，有望提高其存活率，從而減緩疾病進(jìn)展并緩解癥狀。分泌NTF的間充質(zhì)基質(zhì)細(xì)胞 (MSC-NTF細(xì)胞) 是一種新型細(xì)胞治療方法，旨在有效地將NTF直接輸送到ALS患者的損傷部位。

符合納入和排除標(biāo)準(zhǔn)的參與者將被隨機(jī)分組并接受骨髓抽吸。隨機(jī)分配到治療組的參與者的MSC將被誘導(dǎo)成MSC-NTF細(xì)胞。參與者將每兩個(gè)月接受三次NurOwn?（MSC-NTF 細(xì)胞）或匹配安慰劑的鞘內(nèi) (IT) 移植。

臨床研究狀態(tài)：已完成。

研究結(jié)果表明：NurOwn是一種基于分化方法開發(fā)的自體成體干細(xì)胞療法，該方法將骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞 (MSC) 重新編程為高度專業(yè)化的神經(jīng)元支持細(xì)胞。

盡管III期試驗(yàn)沒有達(dá)到主要終點(diǎn)，但也有一些積極因素，包括神經(jīng)絲輕鏈明顯減少。

第11項(xiàng)：干細(xì)胞治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病（漸凍癥）的3期臨床試驗(yàn)

臨床試驗(yàn)編號(hào)：NCT04745299

簡稱：一項(xiàng)雙盲、隨機(jī)、多中心、安慰劑對照、平行、III期臨床試驗(yàn)，評估 Lenzumestrocel（Neuronata-R?注射液）對肌萎縮側(cè)索硬化癥患者的療效和安全性。

研究概述

簡要概述：ALSUMMIT是一項(xiàng)雙盲、隨機(jī)、安慰劑對照、多中心、平行的III期臨床試驗(yàn)，旨在評估和確認(rèn)重復(fù)Lenzumestrocel（Neuronata-R?注射液）治療的療效和長期安全性。

詳細(xì)描述：肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）是一種神經(jīng)退行性疾病，特征為選擇性和進(jìn)行性運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元損失。病情惡化會(huì)導(dǎo)致患者在2-4年內(nèi)死亡，但目前尚無明確的治療方法。

根據(jù)I/II期臨床試驗(yàn)（NCT01363401），兩次鞘內(nèi)自體骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞（Lenzumestrocel）注射對ALS患者顯示出顯著的治療效果，且治療效果可持續(xù)至少六個(gè)月，并且是安全的。

此外，從促炎狀態(tài)到抗炎狀態(tài)的轉(zhuǎn)變，從對治療反應(yīng)良好的患者注射 Lenzumestrocel后TGF-β1和MCP-1水平之間的負(fù)相關(guān)性可以看出，被認(rèn)為是一種合理的有益作用機(jī)制。

本研究旨在調(diào)查以下內(nèi)容。

首先，為了再次確認(rèn)和評估Lenzumestrocel兩次注射（單周期）的長期療效，第1組將接受間隔26天的單周期注射。

其次，為了評估Lenzumestrocel重復(fù)注射的長期安全性和有效性，第2組將每隔26 天進(jìn)行一次單周期注射，然后每三個(gè)月進(jìn)行三次注射。

第3組將接受比較注射。

招聘狀態(tài)：活躍，不招募

最近，細(xì)胞療法取得了一些科學(xué)進(jìn)展，可能轉(zhuǎn)化為ALS的新治療策略。在我們的I期和II期試驗(yàn)之前，Lenzumestrocel和BM-MSC已被證明可行且對ALS功能衰退具有臨床益處。然而，目前尚無確鑿證據(jù)表明干細(xì)胞療法對ALS患者病程有影響。

第12項(xiàng)：干細(xì)胞治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病（多發(fā)性硬化癥）的3期臨床試驗(yàn)

臨床試驗(yàn)編號(hào)：NCT04047628

簡稱：最佳可用療法與自體造血干細(xì)胞移植治療難治性復(fù)發(fā)性多發(fā)性硬化癥的多中心隨機(jī)對照試驗(yàn) (ITN077AI)

研究概述

簡要概述：這是一項(xiàng)多中心前瞻性盲法隨機(jī)對照試驗(yàn)，共有156名參與者參加，比較自體造血干細(xì)胞移植 (AHSCT) 治療策略與治療難治性復(fù)發(fā)性多發(fā)性硬化癥 (MS) 的最佳可用療法 (BAT) 治療策略。參與者將按1比1 (1:1) 的比例隨機(jī)分配。

所有參與者將在隨機(jī)分組后 (第0天，第0次訪問) 接受72個(gè)月的隨訪。

詳細(xì)描述：這項(xiàng)為期六年的研究招募的參與者重點(diǎn)關(guān)注盡管接受治療但仍處于活躍狀態(tài)的多發(fā)性硬化癥 (MS)。本研究將比較高劑量免疫抑制后進(jìn)行自體造血干細(xì)胞移植 (AHSCT) 與最佳可用療法 (BAT) 在治療復(fù)發(fā)性MS方面的效果。

臨床研究狀態(tài)：招聘患者中

第13項(xiàng)：干細(xì)胞治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病（亨廷頓舞蹈癥）的3期臨床試驗(yàn)

臨床試驗(yàn)編號(hào)：NCT06097780

簡稱：NestaCell?治療中度亨廷頓氏病的III期療效和安全性

研究概述

簡要概述：亨廷頓氏病 (HD) 是一種罕見的神經(jīng)退行性疾病，由第4號(hào)染色體上的 HTT基因中CAG三核苷酸重復(fù)增加引起。全球患病率估計(jì)為每100,000人中有2.71例。

布坦坦研究所與Cellavita合作研究了人類牙髓干細(xì)胞 (hDPSC) 在治療亨廷頓氏病方面的應(yīng)用。NestaCell?就是基于這些細(xì)胞開發(fā)的產(chǎn)品，這些細(xì)胞表達(dá)高水平的 BDNF，這是神經(jīng)元存活的重要神經(jīng)營養(yǎng)因子。

臨床前測試表明，NestaCell?分布到包括中樞神經(jīng)系統(tǒng)在內(nèi)的多個(gè)器官，并且在大鼠毒理學(xué)測試中耐受性良好。

在I期 (SAVE) 和II期 (ADORE) 臨床試驗(yàn)中，NestaCell?被用于治療亨廷頓氏病患者。結(jié)果表明，與安慰劑相比，運(yùn)動(dòng)評分和功能能力顯著改善，顯示出臨床顯著的益處。

NestaCell?還表現(xiàn)出良好的安全性和耐受性，與產(chǎn)品相關(guān)的不良事件很少。結(jié)果支持以下結(jié)論：在測試劑量范圍內(nèi)，NestaCell?對HD患者是安全且耐受性良好的。

臨床研究狀態(tài)：尚未招募

第14項(xiàng)：干細(xì)胞治療神經(jīng)系統(tǒng)疾?。ê嗤㈩D舞蹈癥）的3期臨床試驗(yàn)

臨床試驗(yàn)編號(hào)：NCT04219241

簡稱：針對亨廷頓病患者使用Cellavita-HD的安全性和有效性評估的臨床擴(kuò)展研究。（ADORE-EXT）

簡要概述：Cellavita-HD是一種治療亨廷頓氏病的干細(xì)胞療法。這是一項(xiàng)開放標(biāo)簽、單一治療、延伸研究，旨在評估Cellavita-HD靜脈注射對參與ADORE-DH試驗(yàn)的亨廷頓氏病患者的長期安全性和有效性。

詳細(xì)描述：這項(xiàng)延伸研究將包括參與第二階段研究的受試者，以評估Cellavita-HD靜脈注射對亨廷頓氏病患者的劑量反應(yīng)（最多35名受試者）。

由于這是一項(xiàng)開放式場景的延伸研究，受試者將接受上一次臨床試驗(yàn)（ADORE-DH）中測試的最大劑量，相當(dāng)于計(jì)劃的每個(gè)治療周期6×10^6細(xì)胞/體重范圍。在24個(gè)月內(nèi)，受試者將接受計(jì)劃的總劑量，分為每個(gè)周期三次給藥（2×10^6細(xì)胞/體重范圍），每30天一次。

通過將第24個(gè)月研究結(jié)束時(shí)的UHDRS總分與基線分?jǐn)?shù)進(jìn)行比較，將驗(yàn)證Cellavita-HD產(chǎn)品靜脈注射對亨廷頓氏病臨床進(jìn)展的有效性。將通過UHDRS量表的功能狀態(tài)、總功能能力、功能獨(dú)立性、精神癥狀和認(rèn)知數(shù)據(jù)來評估療效的次要證據(jù)。

此外，還將評估臨床惡化、體重指數(shù)（BMI）變化、自殺企圖風(fēng)險(xiǎn)和神經(jīng)系統(tǒng)影像改善的相關(guān)數(shù)據(jù)。安全性評估將包括受試者在研究期間經(jīng)歷的不良事件的發(fā)生率和分類。

臨床研究狀態(tài)：未知狀態(tài)。

寫在最后：回顧干細(xì)胞治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病的發(fā)展歷程，從最初的理論設(shè)想，到如今14項(xiàng)3期臨床試驗(yàn)的穩(wěn)步推進(jìn)，這無疑是醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的偉大跨越。它不僅體現(xiàn)了人類對生命科學(xué)的不懈探索，更彰顯了醫(yī)學(xué)科技造福人類的無限可能。干細(xì)胞治療正以其獨(dú)特優(yōu)勢，為神經(jīng)系統(tǒng)疾病治療注入新活力。我們堅(jiān)信，在科學(xué)的指引下，干細(xì)胞治療必將成為守護(hù)人類神經(jīng)健康的堅(jiān)固防線，為全球醫(yī)療事業(yè)發(fā)展書寫輝煌篇章 。

主要參考資料來源網(wǎng)站：https://clinicaltrials.gov/

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