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針對1型糖尿病的干細胞療法得到改進

1型糖尿病 (T1D) 是年輕患者中最常見的慢性自身免疫性疾病,其特征是胰腺β細胞喪失;結果,身體出現胰島素缺乏和高血糖。干細胞移植是治療1型糖尿病的一種有前景的方法。然而,在干細胞療法對糖尿病患者臨床可行之前,還需要解決許多未解決的問題。

近年來,研究人員在實驗室中生成大量干細胞衍生的β細胞 (sBC) 方面取得了巨大進展,但目前制備成熟、有功能的sBC以及去除任何可能導致患者腫瘤的殘留干細胞的方法成本高、勞動力密集,因此難以大規模實施。現在,佛羅里達大學的研究人員發現,通過化療藥物的短暫治療,可以從sBC培養物中消除分裂的和潛在致瘤的非BC。

針對1型糖尿病的干細胞療法得到改進

他們的新方法在干細胞報告中發表了一篇題為“通過藥物去除增殖細胞來富集干細胞衍生的胰腺β樣細胞并控制移植物大小”的文章。

研究人員寫道:“將有限的人類尸體胰島移植到1型糖尿病患者體內,可以實現約35個月的胰島素依賴。”?“干細胞衍生的產生胰島素的β樣細胞(sBC)的直接分化可以在動物模型中逆轉糖尿病,有效地消除了這種短缺限制,但不受控制的移植物生長仍然是一個問題。目前的方案不會產生純sBC,而是僅由20-50% 的胰島素表達細胞組成,并存在其他細胞類型,其中一些細胞類型是增殖性的。在這里,我們展示了通過簡單的體外藥物治療選擇性消融SOX9標記的增殖細胞。”

研究人員報告說,他們的新方法不僅可以防止移植到糖尿病小鼠體內后移植物過度生長和腫瘤形成,而且還可以增強sBC的成熟和功能。該方法可以減少生產安全有效的sBC移植所需的時間和成本,并最終有助于提高更多T1D患者獲得此類治療的機會

“雖然我們的工作重點是化療藥物Bleo的使用,但我們預計我們的工作代表了原理證明,并且其他抗增殖藥物也可以類似地用于富集sBC,同時消耗增殖細胞。總而言之,我們提供了方便有效的方法來消耗增殖祖細胞,同時在分化培養物中富集sBC。因此,我們的研究結果對當前專注于使用sBC進行基礎和轉化研究工作的努力具有重要意義。”

研究人員總結道:“總的來說,我們的研究提供了一種方便有效的方法來富集sBC,同時最大限度地減少不需要的增殖細胞的存在,因此對當前的細胞治療方法具有重要意義。”

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