隨著生物醫(yī)學(xué)技術(shù)的持續(xù)突破，細(xì)胞療法已實(shí)現(xiàn)從理論探索到臨床轉(zhuǎn)化的跨越，成為一種獨(dú)特的治療模式。其核心優(yōu)勢(shì)在于利用活細(xì)胞作為“活體藥物”，通過(guò)動(dòng)態(tài)執(zhí)行攻擊癌細(xì)胞、促進(jìn)組織再生或恢復(fù)生理功能，在治療機(jī)制上與傳統(tǒng)藥物形成本質(zhì)區(qū)別。根據(jù)細(xì)胞來(lái)源與功能，細(xì)胞療法主要分為免疫細(xì)胞療法、干細(xì)胞療法及其他體細(xì)胞療法；而依據(jù)是否進(jìn)行基因修飾，又可分為基因修飾型與非基因修飾型——這一分類亦是各國(guó)監(jiān)管政策的重要依據(jù)。

10373項(xiàng)臨床試驗(yàn)透視：中國(guó)如何實(shí)現(xiàn)免疫與干細(xì)胞療法的雙輪驅(qū)動(dòng)

在此背景下，2026年2月9日，《Frontiers in Pharmacology》旗下《Sec. Experimental Pharmacology and Drug Discovery》 發(fā)表題為“全球細(xì)胞療法臨床研究全景分析：臨床試驗(yàn)概況、上市產(chǎn)品和監(jiān)管趨勢(shì)”的研究綜述[1]。

該文對(duì)全球10,373項(xiàng)細(xì)胞療法臨床試驗(yàn)的系統(tǒng)梳理顯示：全球研發(fā)格局高度集中，美國(guó)（3,563項(xiàng)）、中國(guó)（3,365項(xiàng)）和歐洲（1,584項(xiàng)）三分天下。值得關(guān)注的是，自2016年起，中國(guó)在年度臨床試驗(yàn)啟動(dòng)數(shù)量上保持全球領(lǐng)先，尤其在CAR-T等免疫細(xì)胞治療領(lǐng)域表現(xiàn)突出，已成為全球細(xì)胞療法研發(fā)的核心引擎之一。

本文基于該綜述的核心數(shù)據(jù)，聚焦中國(guó)細(xì)胞療法的臨床研究進(jìn)展。我們將重點(diǎn)分析本土臨床試驗(yàn)概況、上市產(chǎn)品格局及監(jiān)管政策演變，旨在為國(guó)內(nèi)研究人員與從業(yè)者提供一幅清晰的本土發(fā)展圖景，助力把握機(jī)遇、應(yīng)對(duì)挑戰(zhàn)。

一、臨床試驗(yàn)開(kāi)發(fā)概述：規(guī)模躍升與結(jié)構(gòu)優(yōu)化

全球細(xì)胞療法臨床試驗(yàn)已形成美、中、歐三足鼎立之勢(shì)，中國(guó)后發(fā)優(yōu)勢(shì)顯著。截至2025年10月31日，使用關(guān)鍵詞“細(xì)胞療法”、“T細(xì)胞”、“干細(xì)胞”、“CAR”、“TCR”、“TIL”、“DC”和“NK”在美國(guó)ClinicalTrials.gov、中國(guó)臨床試驗(yàn)注冊(cè)中心（ChiCTR）和歐盟臨床試驗(yàn)注冊(cè)中心（EU-CTR）進(jìn)行檢索，共檢索到32380條記錄。經(jīng)審查試驗(yàn)標(biāo)題和干預(yù)措施描述后，確認(rèn)其中10373項(xiàng)為細(xì)胞療法臨床試驗(yàn)（圖1）。

其中，美國(guó)以3,563項(xiàng)（占比34.3%）居首，中國(guó)以3,365項(xiàng)（占比32.4%）緊隨其后，歐洲以1,584項(xiàng)（占比15.3%）位列第三。從發(fā)展歷程觀之，美國(guó)自1999年率先起步，中國(guó)于2005年進(jìn)入該領(lǐng)域，此后項(xiàng)目數(shù)量持續(xù)攀升，并于2016年超越美國(guó)，成為全球年度啟動(dòng)臨床試驗(yàn)數(shù)量最多的國(guó)家，展現(xiàn)出強(qiáng)勁的后發(fā)優(yōu)勢(shì)與發(fā)展活力（圖2）。

在推進(jìn)狀態(tài)與設(shè)計(jì)質(zhì)量上，主要地區(qū)呈現(xiàn)差異化特征。全球范圍內(nèi)，“已完成”研究占比最高，美國(guó)和歐洲的完成率均高于全球平均水平，而中國(guó)相對(duì)較低；但中國(guó)和歐洲“進(jìn)行中”試驗(yàn)比例高于美國(guó)，表明后續(xù)產(chǎn)出潛力較大。值得注意的是，中國(guó)臨床試驗(yàn)中止或終止比例顯著低于美國(guó)和歐洲，顯示項(xiàng)目管理與執(zhí)行更具穩(wěn)健性。

從試驗(yàn)階段看，全球I期和II期試驗(yàn)占主導(dǎo)地位，但歐洲III期試驗(yàn)比例（6.4%）顯著高于中國(guó)（1.4%）、美國(guó)（1.7%）及全球平均水平（2.3%），凸顯其在后期研發(fā)的布局深度。在試驗(yàn)設(shè)計(jì)上，美國(guó)干預(yù)性試驗(yàn)比例（88.1%）顯著高于中國(guó)（72.3%）和歐洲（72.2%）；歐洲則在平行設(shè)計(jì)和析因設(shè)計(jì)等嚴(yán)謹(jǐn)方法上領(lǐng)先，而中美更傾向于單臂和序貫設(shè)計(jì)，設(shè)計(jì)差異具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義（表1）。

二、技術(shù)路徑與適應(yīng)癥布局：免疫與干細(xì)胞雙輪驅(qū)動(dòng)

免疫細(xì)胞療法與干細(xì)胞療法并駕齊驅(qū)，CAR-T和間充質(zhì)干細(xì)胞成兩大核心支柱。全球范圍內(nèi)，免疫細(xì)胞療法（5,167項(xiàng)，占49.8%）與干細(xì)胞療法（4,796項(xiàng)，占46.2%）構(gòu)成研發(fā)雙核。在細(xì)分領(lǐng)域，CAR-T療法以2,409項(xiàng)試驗(yàn)成為絕對(duì)熱點(diǎn)，占免疫細(xì)胞療法的46.6%；間充質(zhì)干細(xì)胞和造血干細(xì)胞分別以1,904項(xiàng)（占干細(xì)胞療法39.7%）和1,550項(xiàng)（占32.3%）引領(lǐng)干細(xì)胞研究。

國(guó)家間技術(shù)偏好差異顯著：中國(guó)在CAR-T、NK細(xì)胞和MSC領(lǐng)域試驗(yàn)數(shù)量均超越美國(guó)，其中CAR-T研究（1,283項(xiàng)）遠(yuǎn)超美國(guó)（671項(xiàng)）；而美國(guó)在HSC領(lǐng)域（628項(xiàng)）則顯著多于中國(guó)（312項(xiàng)）（圖3）。 在基因修飾技術(shù)應(yīng)用上，美國(guó)和歐洲非基因修飾項(xiàng)目數(shù)量遠(yuǎn)超基因修飾項(xiàng)目，而中國(guó)兩類項(xiàng)目數(shù)量基本持平，未呈現(xiàn)顯著差異（圖4）。

適應(yīng)癥布局方面，腫瘤學(xué)仍為絕對(duì)核心，歐洲則在再生醫(yī)學(xué)和自身免疫病領(lǐng)域形成差異化布局。全球細(xì)胞療法已滲透至全身多個(gè)系統(tǒng)，腫瘤學(xué)試驗(yàn)占比56.1%（5,819項(xiàng)）。中美對(duì)腫瘤領(lǐng)域聚焦程度更高，分別達(dá)66.5%（2,238項(xiàng)）和61.9%（2,204項(xiàng)），顯著高于全球平均水平。相比之下，歐洲疾病分布更為多元，其在免疫系統(tǒng)疾病（14.2% vs 中國(guó)6.9%、美國(guó)7.3%）、循環(huán)系統(tǒng)疾病（5.2% vs 中國(guó)1.6%、美國(guó)2.5%）及肌肉骨骼疾病（3.9%vs中國(guó)1.0%、美國(guó)1.3%）等領(lǐng)域的研究比例均顯著高于中美，體現(xiàn)了其在再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的戰(zhàn)略側(cè)重（表2）。

三、上市產(chǎn)品格局：從零的突破到多元覆蓋

近年來(lái)，中國(guó)細(xì)胞療法產(chǎn)品上市呈現(xiàn)加速態(tài)勢(shì)，國(guó)產(chǎn)自主研發(fā)成果斐然。截至2025年底，中國(guó)已批準(zhǔn)8種細(xì)胞治療產(chǎn)品上市（表3）。其中，兩種為中外企業(yè)合作研發(fā)：復(fù)星醫(yī)藥與基特藥業(yè)合作的Yescarta?國(guó)產(chǎn)化版本，以及強(qiáng)生旗下楊森制藥與傳奇生物合作的Ciltacabtagene Autoleucel（商品名Carvykti?）。此外，6種為中國(guó)自主研發(fā)產(chǎn)品，含5種CAR-T療法和1種干細(xì)胞療法。

2021年，JW Therapeutics開(kāi)發(fā)的Relmacabtagene autoleucel（商品名Carteyva?）獲批，用于治療某些類型非霍奇金淋巴瘤。作為首個(gè)中國(guó)公司自主研發(fā)并獲批的CAR-T療法，該產(chǎn)品被歸為I類生物制品，其臨床試驗(yàn)顯示出顯著療效，標(biāo)志著中國(guó)在CAR-T治療領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)零的突破。

2023年，兩款CAR-T療法相繼獲批。其一，IASO Bio和信達(dá)生物共同研發(fā)的Equecabtagene Autoleucel，用于治療復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤，在103例患者中僅1例出現(xiàn)3級(jí)細(xì)胞因子釋放綜合征且經(jīng)治療緩解，展現(xiàn)良好安全性。其二，河北森朗生物研發(fā)的Inaticabtagene Autoleucel（商品名源瑞達(dá)?）獲批，成為國(guó)內(nèi)首個(gè)用于治療白血病的CAR-T產(chǎn)品；在兒童復(fù)發(fā)/難治性B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病臨床試驗(yàn)中，12例患者均達(dá)客觀緩解，其中5例完全緩解；該藥為目前市場(chǎng)上價(jià)格最低的CAR-T療法，并被納入中國(guó)國(guó)家醫(yī)保，費(fèi)用約14萬(wàn)美元，大幅減輕患者經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。

2024年，嘉實(shí)基制藥和華東醫(yī)藥聯(lián)合研發(fā)的澤沃基奧侖賽注射液（商品名賽凱澤?）獲批，用于治療復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤。對(duì)14例患者的隨訪顯示，中位無(wú)進(jìn)展生存期達(dá)25個(gè)月，中位緩解持續(xù)時(shí)間為24.1個(gè)月，表明該藥具有顯著且持久的療效。另一款CAR-T產(chǎn)品瑞基奧侖賽注射液在非霍奇金淋巴瘤II期臨床試驗(yàn)中表現(xiàn)優(yōu)異：81例患者數(shù)據(jù)顯示，最佳療效時(shí)客觀緩解率達(dá)74.1%，完全緩解率49.4%，中位緩解持續(xù)時(shí)間為339天，中位無(wú)進(jìn)展生存期為176天，且安全性可控。

除免疫細(xì)胞療法外，干細(xì)胞療法亦取得重要進(jìn)展。睿鉑勝?注射液（商品名艾米邁托賽注射液）作為國(guó)內(nèi)首個(gè)獲批的間充質(zhì)干細(xì)胞療法，用于治療激素?zé)o效的急性移植物抗宿主病。多中心隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)顯示，治療組第28天客觀緩解率顯著高于對(duì)照組（71.9% vs46.7%），且不良反應(yīng)無(wú)顯著差異。

值得注意的是，2025年12月，國(guó)家醫(yī)保局發(fā)布《商業(yè)健康保險(xiǎn)創(chuàng)新藥品目錄（2025年）》，首次將5款已上市的CAR-T藥物納入商保報(bào)銷范圍。此舉標(biāo)志著細(xì)胞療法支付體系取得重大突破，為提升患者可及性打開(kāi)新通道。

四、監(jiān)管框架與政策演變：雙軌驅(qū)動(dòng)與加速審評(píng)

中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局已逐步構(gòu)建起一套兼具國(guó)際規(guī)范與本土特色的細(xì)胞治療產(chǎn)品監(jiān)管體系。其核心特征在于“雙軌制”管理模式，即由藥品監(jiān)管機(jī)構(gòu)和衛(wèi)生行政部門(mén)并行監(jiān)管，將細(xì)胞療法劃分為“藥品”和“醫(yī)療技術(shù)”兩條路徑進(jìn)行管理。

作為藥品開(kāi)發(fā)時(shí)，細(xì)胞治療產(chǎn)品須嚴(yán)格遵守《藥品注冊(cè)管理辦法》等相關(guān)法規(guī)，注冊(cè)為生物制品；基因改造產(chǎn)品還需遵循特定的非臨床研究技術(shù)指導(dǎo)原則。作為醫(yī)療技術(shù)途徑，則主要適用于醫(yī)療機(jī)構(gòu)內(nèi)開(kāi)展的探索性、非商業(yè)性臨床研究，必須通過(guò)嚴(yán)格的學(xué)術(shù)和倫理審查，特別是干細(xì)胞臨床研究需遵循《干細(xì)胞臨床研究管理辦法（試行）》。值得注意的是，監(jiān)管層鼓勵(lì)在醫(yī)療技術(shù)途徑中初步驗(yàn)證安全有效性的項(xiàng)目適時(shí)轉(zhuǎn)入藥品開(kāi)發(fā)軌道以實(shí)現(xiàn)商業(yè)化上市，從而打通從臨床探索到產(chǎn)品轉(zhuǎn)化的通道。

在審批機(jī)制與市場(chǎng)準(zhǔn)入方面，NMPA通過(guò)加入國(guó)際人用藥品注冊(cè)技術(shù)協(xié)調(diào)會(huì)，推動(dòng)藥品審評(píng)標(biāo)準(zhǔn)與國(guó)際全面接軌。同時(shí)，為加速滿足臨床急需，NMPA設(shè)立了“突破性療法認(rèn)定”、“附條件批準(zhǔn)”和“優(yōu)先審評(píng)”等快速審批程序，顯著縮短創(chuàng)新細(xì)胞療法的上市周期。2025年9月，國(guó)家藥監(jiān)局發(fā)布《關(guān)于優(yōu)化創(chuàng)新藥臨床試驗(yàn)審評(píng)審批有關(guān)事項(xiàng)的公告》，進(jìn)一步壓縮審批時(shí)限。

在市場(chǎng)端，國(guó)家醫(yī)保談判政策通過(guò)“以價(jià)換量”策略，大幅降低已上市細(xì)胞療法價(jià)格，顯著提升患者用藥可及性。2025年出臺(tái)的《支持創(chuàng)新藥高質(zhì)量發(fā)展的若干措施》明確提出“三除外”政策——不納入醫(yī)保自費(fèi)率指標(biāo)、不強(qiáng)制用集采低價(jià)藥替代、相關(guān)病例可不納入病種打包付費(fèi)范圍，為醫(yī)院使用高價(jià)創(chuàng)新藥掃清制度障礙。

這一系列政策組合拳，雖然在短期內(nèi)壓縮了企業(yè)的利潤(rùn)空間，但也有效倒逼企業(yè)通過(guò)持續(xù)技術(shù)創(chuàng)新與工藝優(yōu)化來(lái)降低成本、提升效率，為行業(yè)長(zhǎng)期健康發(fā)展注入了內(nèi)生動(dòng)力。

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結(jié)語(yǔ)： 中國(guó)細(xì)胞療法歷經(jīng)二十年發(fā)展，從跟跑到并跑乃至局部領(lǐng)跑，已在臨床試驗(yàn)規(guī)模、技術(shù)布局多元性、產(chǎn)品上市速度及監(jiān)管體系完善度等方面取得長(zhǎng)足進(jìn)步。展望未來(lái)，隨著政策紅利持續(xù)釋放、技術(shù)創(chuàng)新不斷突破、支付體系逐步完善，中國(guó)有望從細(xì)胞療法研發(fā)大國(guó)邁向創(chuàng)新強(qiáng)國(guó)，為全球患者提供更多元、可及的治療選擇。

參考資料：

[1]:Wang M, Zhou T, Liu S, Xiang W, Xie K, Zhang X, Hu W, Fang M, Zhang Z, Chen M, Wang X and Wu J (2026) Global Panoramic analysis of clinical research in cell therapy: clinical trial landscape, marketed products, and regulatory trends. Front. Pharmacol. 17:1715984. doi: 10.3389/fphar.2026.1715984

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